Das Grundprinzip der Behandlung von Blutgerinnungsstörungen besteht im Ersatz des fehlenden Blutgerinnungsfaktors. Damit sollen Blutungen und die damit u.U. gravierenden Folgen (z.B. schwere Gelenkschäden) verhindert werden. Dieses Therapieverfahren hat seit Beginn der 1960er Jahre zu großen Fortschritten in der Behandlung geführt. Der fehlende Faktor wird dabei intravenös injiziert. Mittlerweile gibt es auch einige neuartige Therapieansätze (siehe hierzu „Neue Behandlungsmöglichkeiten“).

Hauptsächlich werden die Bedarfsbehandlung (on demand-Behandlung) und die prophylaktische Behandlung unterschieden.

On-demand-Behandlung (Bedarfsbehandlung)
Bei der Bedarfsbehandlung (on demand–Behandlung) wird der Gerinnungsfaktor dann substituiert, wenn ein Bedarf, z. B. vor einer OP oder eine akute Blutung, vorliegt. Diese Art der Behandlung findet man hauptsächlich bei mittelschwerer und leichter Hämophilie.

Prophylaxe (Dauerbehandlung)
Hierbei handelt es sich um eine regelmäßige Substitution von Faktor VIII oder Faktor IX, damit ein Faktorspiegel von 5-7% aufrecht erhalten wird. Eine prophylaktische Behandlung wird vorwiegend bei Patienten mit schwerer Hämophilie durchgeführt. Aus einem Patienten mit schwerer Hämophilie wird sozusagen ein Patient mit mittelschwerer Hämophilie. Dadurch können spontan auftretende Blutungen, z. B. in Gelenke, verhindert werden. Diese prophylaktische Therapie wird in der Regel von den Patienten – nach einer entsprechenden Schulung – ohne fremde Hilfe zu Hause durchgeführt (Heimselbstbehandlung). Kinder lernen meist im Grundschulalter, sich selbst zu spritzen. Davor können dies die Eltern übernehmen.

Neben den traditionell aus Blutplasma produzierten Präparaten stehen seit den 1990er Jahren zunehmend auch gentechnisch hergestellte (rekombinante) Faktorenkonzentrate für Hämophilie A (Faktor VIII) und Hämophilie B (Faktor IX) zur Verfügung. Einige haben durch spezielle Herstellungstechniken mittlerweile auch eine deutlich verlängerte Wirksamkeit (Halbwertszeit). Alle Produkte sind heute gut verträglich, virusfrei und somit sicher. Sie sind praktisch frei von allgemeinen Nebenwirkungen. Hier finden Sie weitere Informationen zu den Gerinnungsfaktoren sowie eine Liste aller in Deutschland zugelassenen Präparate.

Die häufigste Komplikation ist die Entwicklung von Antikörpern (sog. Hemmkörper) gegen den injizierten Blutgerinnungsfaktor. Hier stehen jedoch wirksame Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung.