Mit Hilfe eines sogenannten „Genom-Editors“ ist es Forschern in den USA gelungen, bei Mäusen den für die Hämophilie B verantwortlichen Gendefekt zu „reparieren“. Dabei wurde der defekte DNA-Abschnitt entfernt und mittels einer „Genfähre“ durch einen neuen Genabschnitt ersetzt. Nach dem „Genom-Editing“ konnte bei den Mäusen ein deutlicher Anstieg des Faktor-IX-Spiegels im Plasma festgestellt werden.

Weitere Informationen zu diesem Thema finden Sie auf den folgenden Internetseiten:

• "Hämophile: Genom-Editor korrigiert Genfehler bei Mäusen", Ärzteblatt vom 26. Juni 2011
• "Schluss mit dem Blindflug", Bilder der Wissenschaft vom 27. Juni 2011
• "Genklempner vor Ort", Deutschlandradio vom 27. Juni 2011