Das Pharmaunternehmen CSL Behring konnte bekannt geben, dass die ersten beiden Patienten in Europa in Hämophilie-Behandlungszentren in Frankreich Hemgenix® zur Behandlung ihrer Hämophilie B erhalten haben. Diese beiden Personen sind die Ersten, die das Produkt in Europa erhalten, seit die Europäische Arzneimittelkommission (EMA) im Februar 2023 die bedingte Marktzulassung erteilt hat.

Dieser Meilenstein wurde durch das innovative Direct-Access-Programm des französischen Gesundheitsministeriums ermöglicht. Hemgenix^® war die erste Therapie, die im Dezember 2023 den Direct Access erhielt, wodurch nun die ersten Betroffenen in Europa außerhalb eines klinischen Studienprogramms behandelt werden konnten.

Die Verfügbarkeit von Hemgenix^® in Frankreich zeigt den Fortschritt und die Bereitschaft des französischen Gesundheitssystems, innovative Therapien zu übernehmen. Diskussionen über die Kosten und den Zugang zur Therapie bleiben jedoch wichtig, um sicherzustellen, dass alle betroffenen Patienten profitieren können.

Lange Zeit sah es so aus, dass Deutschland hier eine Vorreiterrolle spielen kann. Jedoch ziehen sich die Preisverhandlungen mit den Krankenkassen schon über einen langen Zeitraum.

Hemgenix^® ist ein Medikament zur Gentherapie, stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von Hämophilie B dar und bietet den Patienten eine neue, vielversprechende Behandlungsoption, die potenziell eine mehrjährige Wirkung haben kann.