Eventuell sprechen Euch Eure betreuenden Ärztinnen und Ärzte in den Zentren bei einem der nächsten Besuche auf eine neue Studie an, die sogenannte „Anwendungsbegleitende Datenerhebung“ (kurz AbD).

Dabei handelt es sich um Studien, die den Herstellern vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) verpflichtend auferlegt wurden. Obwohl es sich dabei um Studien zu den beiden derzeit zugelassenen Gentherapien in der Hämophilie A bzw. B handelt, ist die Teilnahme von Menschen, die eine Prophylaxe mit Faktortherapie (bzw. bei Hämophilie A auch Emicizumab) erhalten dennoch erforderlich und sehr wichtig. Denn das Ziel dieser Studien ist der Vergleich der beiden Therapieansätze – Gentherapie und Prophylaxe – unter Alltagsbedingungen. Wenn ihr mit Faktortherapie (oder auch Emicizumab) in die Studie einsteigt, ist das kein Hinderungsgrund für einen etwaigen späteren Wechsel zu einer Gentherapie (falls ihr dafür geeignet seid, aber nur dann kommt ihr auch für diese Studien in Frage).

Die Studien werden von den beiden Herstellern (Biomarin für die Gentherapie der Hämophilie A bzw. CSL Behring für die Gentherapie der Hämophilie B) durchgeführt. Die Daten werden für diese Studien im Deutschen Hämophilieregister (DHR) erfasst und nur in anonymisierte Form für die erforderlichen Auswertungen den Herstellern zur Verfügung gestellt. Dafür ist es nötig, dass ihr der Einzelfallmeldung im DHR und der Nutzung Eurer anonymisierten Daten für diese Studie zustimmt.

Die meisten Eurer Daten werden sowieso schon im und für das DHR erfasst, es kommt also in der Regel keine Zusatzbelastung auf Euch zu. Gewünscht ist lediglich, dass ihr alle 6 Monate zwei kurze Lebensqualitätsfragebögen ausfüllt – was auch online und sicher möglich ist.

Warum solltet ihr also mitmachen, auch wenn ihr derzeit vielleicht gar kein Interesse an einer Gentherapie habt? Zum einen werden wir danach besser verstehen, welche Vor- und Nachteile die verschiedenen Therapien haben – vor allem aber hilft es, die neuen Therapieoptionen auch in Deutschland weiterhin verfügbar zu haben und langfristig erstattet zu bekommen

Zum Schluss noch eine ganz allgemeine Bitte: Nutzt nach Möglichkeit für Eure Dokumentation eine der dafür vorgesehenen Apps. Das erleichtert die Datenerhebung und bringt viele Vorteile für alle Beteiligten.

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